Go to the content. | Move to the navigation | Go to the site search | Go to the menu | Contacts | Accessibility

| Create Account

Marzollo, Antonio (2018) Hematopoietic stem cell transplantation in children with non-malignant disorders. [Ph.D. thesis]

Full text disponibile come:

[img]
Preview
PDF Document - Accepted Version
Available under License Creative Commons Attribution Non-commercial No Derivatives.

1388Kb

Abstract (english)

Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) is a curative option for specific non-malignant disorders in childhood, including hemoglobinopathies and primary immune deficiencies. Despite promising results in the recent years, many issues regarding timing of HSCT, donor selection, conditioning regimen and post-transplant care are currently open.
Here, a cohort of 11 patients with Sickle Cell Disease transplanted after a Treosulfan-based conditioning regimen is described showing that this approach is suitable also when alternative donors are employed.
Optimal modalities for HSCT in patients with Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) are investigated through the analysis of outcomes of a 109 transplanted children. We demonstrate that active HLH should not preclude transplantation and that haploidentical HSCT is associated with dismal outcomes.
Finally, data regarding supportive measure and psychological consequences of HSCT in children are presented.

Abstract (italian)

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE) è un trattamento curativo per specifiche patologie non oncologiche in età pediatrica, tra cui le immunodeficienze primitive e le emoglobinopatie. Negli ultimi anni, sono stati ottenuti risultati promettenti, ma non è ancora chiaramente definito in quale fase di malattia debba essere effettuato il TCSE, come selezionare il donatore, quale regime di condizionamento e quale terapia di supporto sia più efficace. In questo lavoro, è stata descritta una coorte di 11 pazienti con Drepanocitosi trapiantati impiegando un regime di condizionamento basato sul Treosulfano, dimostrando ottimi risultati anche con l’impiego di donatori alternativi. Sono state analizzate le modalità ottimali del TCSE per pazienti con Linfoistiocitosi Emofagocitica valutando una coorte di 109 pazienti trapiantati in Italia. È stato dimostrato che la malattia attiva al momento del trapianto non preclude il TCSE mentre il trapianto aploidentico è un fattore prognostico sfavorevole. Infine, vengono presentati dati riguardanti le terapie di supporto e le conseguenze psicologiche a lungo termine del TCSE in età pediatrica.

Statistiche Download
EPrint type:Ph.D. thesis
Tutor:Basso, Giuseppe
Ph.D. course:Ciclo 30 > Corsi 30 > MEDICINA DELLO SVILUPPO E SCIENZE DELLA PROGRAMMAZIONE SANITARIA
Data di deposito della tesi:12 January 2018
Anno di Pubblicazione:12 January 2018
Key Words:Hematopoietic stem cell transplantation, Sickle Cell Disease, Hemophagocytic Lymphohistiocytosis
Settori scientifico-disciplinari MIUR:Area 06 - Scienze mediche > MED/38 Pediatria generale e specialistica
Struttura di riferimento:Dipartimenti > Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino
Codice ID:10645
Depositato il:15 Nov 2018 09:58
Simple Metadata
Full Metadata
EndNote Format

Download statistics

Solo per lo Staff dell Archivio: Modifica questo record