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Minichiello, Cinzia (2010) Farmaci e Malattie Rare. Programmazione delle reti per il trattamento dei malati di una ampia area del Nord Italia. [Tesi di dottorato]

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Abstract (inglese)

Since 2002 in the Veneto Region a unique computerized monitoring system allowing diagnosis recording, exemption leading to benefits’ entitlement and cases’ enrolment in the Veneto Region Registry for rare disorders was implemented. In 2004, a strategic agreement in the field of rare diseases was signed by the Veneto Region, Friuli Venezia Giulia Region and the Autonomous Provinces of Trento and Bolzano, in order to create a “Wide Area”, with common reference centres, completely covered by the same monitoring system, the one already in use in Veneto Region. Strategic points of the agreement are the implementation of common health plans to support training, information and research programmes in the field of RD. The system guarantees the free mobility of the patients in this Wide Area, at the same time simplifying the procedures to achieve the benefits provided by law. Drugs development for these conditions has been limited by a lack of understanding of the underlying mechanisms of disease and the relative unavailability of subjects for clinical trials, as well as the prohibitive cost of investing in a novel pharmaceutical agent with poor market potential. Nevertheless, the introduction of Orphan Drug legislations has provided important incentives for the development of orphan drugs.
In the EU, a drug will receive orphan status designation if it is intended for the diagnosis, prevention, or treatment of a life-threatening or chronically debilitating condition affecting less than 5 person per 10,000 (Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products). This definition can be extended to more frequently occurring diseases if they are life-threatening, seriously debilitating or if the return on the marketing would not be expected to justify the investment in development.
The accessibility to the orphan drugs depends on the organization of the health care system of each EU country, either based on a universalistic system or on private insurances. In any case, the implementation of post-marketing monitoring systems could strongly support the sustainability of the health systems as well as drugs’ accessibility in the medium and long-term period, allowing also the modification of the drugs’ market prices, according to their real utilization both at a national and at a EU level. The potential effect on health care systems due to high cost treatments and increasing number of eligible patients needs to be evaluated in terms of real impact on the quality life of patients, of really efficacy in clinical practice and of global sustainability.
The new strategies implemented in the rare diseases system to prescribe drugs, dietetics and other medical products consist in specific functions to manage the prescription, allocation and somministration processes of orphan drugs, galenic preparations. These changes improve monitoring system in order to support strategic health planning in the wide area for rare diseases.

Abstract (italiano)

A partire dal 2002 nella Regione Veneto è stato implementato un unico sistema computerizzato di monitoraggio delle malattie rare che unisce i processi di certificazione-esenzione con l’erogazione dei benefici previsti per legge, e consente la registrazione dei pazienti nel Registro Regionale delle Malattie Rare. Nel 2004 è stata congiuntamente istituita dai governi delle Regioni Veneto, Friuli Venezia-Giulia, P.A. di Trento e Bolzano un’area comune detta Area Vasta per le malattie rare, trasparente ai pazienti con un’unica rete di Centri di riferimento e con un unico sistema di monitoraggio, quello già utilizzato dalla Regione Veneto. I punti strategici di questo comune sistema di monitoraggio sono l’implementazione e la condivisione di strategie di programmazione a favore dei malati rari e la definizione di comuni linee-guida e di protocolli diagnostici-terapeutici per l’assistenza farmaceutica ai pazienti di tutto il territorio di area vasta.Lo sviluppo di farmaci per le malattie rare è stato limitato dalla scarsa conoscenza dei meccanismi patogenetici di queste malattie e dal numero esiguo di soggetti affetti disponibili per la conduzione di trial clinici con un buon disegno, così come dai costi proibitivi nell’investire in un nuovo agente farmacologico con un ridotto mercato potenziale, pur rispondendo ad un bisogno di salute pubblica.
L’introduzione di politiche sui farmaci orfani ha fornito importanti incentivi per la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani in diversi Paesi.
Nell’Unione europea , un farmaco riceve la designazione di farmaco orfano se inteso per la diagnosi, la prevenzione o la terapia di una patologia che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce meno di 5 persone su 10000 abitanti nell’UE (Regolamento europeo n. 141/2000). Questa definizione può essere estesa anche ad altre patologie più frequenti gravi o seriamente debilitanti se il ritorno economico atteso dallo sviluppo e dalla commercializzazione del medicinale all’interno della Comunità non è tanto redditizio da giustificare l’investimento necessario da parte dell’industria farmaceutica.
L’accessibilità ai prodotti medicinali orfani dipende dal tipo di sistema sanitario presente nei vari paesi: basato su un sistema universalistico oppure su differenti meccanismi assicurativi. In ogni caso potrebbero dare un grande supporto alla sostenibilità dei sistemi e quindi all’accessibilità ai farmaci a medio e lungo periodo l’implementazione di meccanismi di monitoraggio post-marketing che permettano sia ad un livello EU che ad un livello nazionale di modificare il prezzo in commercio del farmaco in funzione della diffusione reale e del suo utilizzo.L’impatto sui sistemi sanitari di questi medicinali dovuto agli alti costi ed al numero crescente dei pazienti eleggibili ai trattamenti richiede si valuti sia il beneficio reale apportato in termini di miglioramento della qualità di vita dei pazienti trattati e quindi della reale efficacia nella pratica clinica di questi medicinali sia della sostenibilità del sistema.Le nuove modalità per la prescrizione di farmaci, parafarmaci, dietetici, ed altri dispositivi sanitari messe a punto nel sistema informativo delle malattie rare, prevedono la gestione completa del percorso di prescrizione, dispensazione e somministrazione dei farmaci orfani, e delle preparazioni galeniche ospedaliere. Questo rinnovamento contribuisce al miglioramento del sistema di monitoraggio delle malattie rare a supporto della programmazione sanitaria a favore di questi pazienti.

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Tipo di EPrint:Tesi di dottorato
Relatore:Minichiello, Cinzia
Correlatore:Facchin , Paola
Dottorato (corsi e scuole):Ciclo 22 > Scuole per il 22simo ciclo > MEDICINA DELLO SVILUPPO E SCIENZE DELLA PROGRAMMAZIONE > SCIENZE DELLA PROGRAMMAZIONE
Data di deposito della tesi:NON SPECIFICATO
Anno di Pubblicazione:01 Febbraio 2010
Parole chiave (italiano / inglese):Farmaci orfani Malattie Rare
Settori scientifico-disciplinari MIUR:Area 05 - Scienze biologiche > BIO/14 Farmacologia
Struttura di riferimento:Dipartimenti > Dipartimento di Pediatria
Codice ID:2967
Depositato il:28 Set 2010 12:58
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